Chống mù lòa bằng tảo xoắn và đưa virus vào gene tế bào võng mạc

Tận dụng “đốm mắt” nguyên thủy

Loài tảo đem đến tin vui cho người khiếm thị là Chlamydomonas reinhardtii - một sinh vật đơn bào sống trong đất và nước. Tảo có một “đốm mắt” nguyên thủy cho phép chúng cảm nhận được nơi có ánh sáng mặt trời để di chuyển tới và thực hiện quá trình quang hợp. Giống mắt người, “đốm mắt” của tảo có các protein nhạy sáng và một trong số đó là annelrhodopsin-2...

Tảo Chlamydomonas reinhardtiia.

Công nghệ này được gọi là quang di truyền học (Optogenetics), từng được các nhà khoa học thần kinh sử dụng nhiều thập niên qua. Đến nay, Công ty RetroSense đã thử nghiệm trên chuột và động vật linh trưởng, tất cả đều đem lại kết quả tốt. Công ty sẽ sớm thử nghiệm lâm sàng trên người sau khi quá trình cấy ghép được Cục Quản lý Dược phẩm và Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê chuẩn.

Đưa virus vào gene của tế bào võng mạc

Sean Ainsworth, Giám đốc điều hành của RetroSense, cho biết, mục tiêu chính trong giai đoạn đầu của cuộc thử nghiệm là đánh giá mức độ an toàn, nhưng ông hy vọng công việc sẽ mang lại hiệu quả tốt.

Với những ai bị viêm võng mạc sắc tố, trở lên mù hoàn toàn nếu họ mất tất cả các tế bào cảm quang của họ, những tế bào của võng mạc sẽ thực hiện việc bảo đảm khả năng nhìn nhận.

RetroSense đã đạt được kết quả đáng khích lệ cho việc phục hồi thị lực trong nghiên cứu động vật, nhưng sẽ rất khó khăn để ứng dụng vào con người bởi vì thị lực của một con chuột khác nhiều so với con người. Ví dụ, một con chuột không thể đọc được. "Sẽ là một thắng lợi lớn nếu nghiên cứu tập trung vào con người, chúng ta có được tầm nhìn xa và khả năng phân biệt hình dạng và các vật thể lớn" - Ainsworth nói. "Chúng tôi rất vui mừng về thử nghiệm lâm sàng sắp tới của RetroSense vì nó cung cấp một sự thay thế cho những người bị mất thị lực hoàn toàn bằng các tùy chọn bổ sung như võng mạc nhân tạo" - Stephen Rose, Giám đốc nghiên cứu Quỹ chống Mù lòa nói.