Thử nghiệm tế bào gốc chữa chứng mù do thoái hoá điểm vàng
Mới đây, nhóm nhà khoa học đang làm việc cho Công ty Mỹ Công nghệ tế bào bậc cao (ACT) ở Worcester, bang Massachusetts, đã xin Cơ quan Quản lý thuốc và thực phẩm Mỹ (FDA) cấp phép tiến hành cuộc thử nghiệm lâm sàng đầu tiên đối với những bệnh nhân ở Mỹ mắc phải chứng thoái hóa điểm vàng gây mất thị lực dần dần. Họ hy vọng đơn xin sẽ được FDA chấp nhận và những ca phẫu thuật cấy ghép sẽ bắt đầu vào đầu năm 2010.
Tuy nhiên, sự triển khai này đã gây nên cuộc tranh cãi dữ dội vì nhiều nhóm "ủng hộ sự sống" chống đối mạnh mẽ việc sử dụng phôi thai người vào bất cứ cuộc nghiên cứu y khoa nào. Trong khi đó, các nhà khoa học tin rằng những lợi ích có thể làm nên cuộc cách mạng trong chữa trị nhiều bệnh nan y hiện nay như từ bệnh Parkinson đến bệnh tim.
Tiến sĩ Robert Lanza, lãnh đạo ACT, nói: "Chúng tôi tuyệt đối không thấy hiệu quả bất lợi nào trong bất cứ cuộc thử nghiệm tiền lâm sàng nào cả và các tế bào của chúng tôi tinh khiết hơn 99,9%. Chúng tôi đoan chắc, họ (FDA) sẽ hồi âm với những bình luận và tra vấn, nhưng chúng tôi vẫn hy vọng cuộc thử nghiệm sẽ bắt đầu vào lúc nào đó trong đầu năm tới. Có lẽ là tháng 3. Chúng tôi lạc quan và tin tưởng vào dữ liệu của chúng tôi. Chúng tôi đã đối thoại (với FDA) và chúng tôi biết họ nghĩ gì trong đầu cũng như muốn chúng tôi làm gì".
 |
| Bệnh thoái hoá điểm vàng do tuổi tác thường gây mất dần thị lực. |
Tế bào gốc lấy từ phôi thai người chỉ trong vòng vài ngày có thể phát triển thành bất cứ mô đặc trưng nào của cơ thể. Hy vọng ở đây là các tế bào gốc này có thể được sử dụng để sửa chữa những cơ quan và mô bị thương tổn của bệnh nhân chỉ qua tiến trình phẫu thuật cấy ghép tương đối đơn giản.
Mục đích của ACT là chữa trị dạng thương tổn lũy tiến đối với võng mạc của mắt gọi là chứng thoái hóa điểm vàng (hoàng điểm) Stargardt phá hủy phần trung tâm của võng mạc có chức năng nhận diện gương mặt và đọc chữ trên trang giấy. ACT cũng có ý định xin FDA cho phép thử nghiệm đối với chứng thoái hóa điểm vàng do tuổi tác - một dạng bệnh tác động đến hơn 500.000 người ở Anh và là nguyên nhân gây mù mắt phổ biến nhất.
Tiến sĩ Lanza nói: "Chúng tôi cũng hy vọng, giấy phép thứ hai dành cho thử nghiệm đối với bệnh thoái hóa điểm vàng do tuổi tác được cấp trong vài tháng tới đây. Việc chữa trị bệnh về mắt sử dụng tế bào gốc để tạo ra một loại tế bào trong võng mạc nâng đỡ cho các tế bào nhận kích thích ánh sáng (cơ quan cảm quan) cần thiết cho khả năng nhìn. Các thí nghiệm trên động vật cho thấy, những ca cấy ghép tế bào người cho những con chuột bị thoái hóa điểm vàng có kết quả "cải thiện 100%" thị lực mà không có hiệu quả phụ nào” - Tiến sĩ Lanza nói. Trong cuộc thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người, 12 người tình nguyện tham gia sẽ được chỉ định thuốc kiềm chế hệ miễn dịch để ngăn ngừa hiện tượng loại thải mô có thể xảy ra.
Tế bào gốc là những tế bào được phát triển hay "phân hóa" thành những tế bào chuyên biệt, trưởng thành và mô của cơ thể, như là cơ tim. Nhưng người ta cho rằng, các tế bào gốc tìm thấy trong cơ thể người lớn hay phôi thai người chỉ phát triển được trong một giới hạn nào đó - ví dụ tế bào gốc có được từ máu chỉ có thể phát triển thành tế bào máu. Tuy nhiên, các tế bào gốc phôi thai thu được từ giai đoạn đầu của phôi thai có thể phát triển được thành bất cứ mô chuyên biệt nào và chúng có được khả năng vô biên trong chữa trị y khoa.
Các nhà khoa học cho rằng chúng có thể được sử dụng để sửa chữa bất cứ bộ phận nào bị thương tổn của cơ thể, từ thận đến gan, não và mắt. Những nghiên cứu trong phòng thí nghiệm đã cho thấy khả năng tiềm tàng vô cùng to lớn của tế bào gốc phôi thai. Nhưng việc sử dụng chúng trong những cuộc thử nghiệm lâm sàng đầu tiên đã va phải những vấn đề đạo đức, không chỉ vì tính an toàn mà còn do nhiều người coi phôi thai người là thiêng liêng, bất khả xâm phạm.
Các tế bào gốc được sử dụng trong cuộc thử nghiệm này được lấy từ phôi thai do thụ tinh nhân tạo dư ra và đã trải qua tiến trình nghiên cứu xử lý cẩn thận để chắc chắn chúng thích hợp và an toàn để được dùng chữa bệnh cho bệnh nhân. Trong trường hợp này chúng sẽ được sử dụng để chữa trị 12 người bị chứng thoái hóa điểm vàng của mắt gây mất thị lực dần dần. Mắt là cơ quan thích hợp cho phương pháp điều trị này. Có một số bằng chứng cho thấy, cũng giống như não, mắt có khả năng chịu được phẫu thuật ghép mô.
Tiến sĩ Lanza nói: "Chúng tôi tiến hành một biện pháp đề phòng và sử dụng thuốc kiềm chế hệ miễn dịch với liều thấp sau ca phẫu thuật". Và ông cũng cho biết đây có thể sẽ là cuộc thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới bởi vì chỉ có một công ty khác đã được FDA cấp phép nhưng đến cuối năm 2010 họ mới tiến hành thí nghiệm.
Một kế hoạch tương tự nhằm mục đích chữa trị bệnh thoái hóa điểm vàng do tuổi tác bằng tế bào gốc lấy từ phôi thai cũng đang được các nhà khoa học Anh phát triển dưới sự lãnh đạo của Giáo sư Pete Coffey ở Đại học
Tiến sĩ Lanza nói: "Sau nhiều năm nghiên cứu và tranh cãi chính trị, cuối cùng chúng tôi đã sắp sửa chứng minh giá trị lâm sàng tiềm tàng của tế bào gốc phôi thai. Nghiên cứu của chúng tôi đã cho thấy rõ các tế bào võng mạc tạo thành từ tế bào gốc có thể cứu những con chuột không bị mù. Chúng tôi hy vọng các tế bào này sẽ có hiệu quả tương tự ở người"
