Những loại thuốc tân dược đắt nhất thế giới

Libmeldy là tên thương mại của thuốc có thành phần hoạt chất atidarsagen autotemcel, thuộc liệu pháp gene đơn liều tân tiến chống lại chứng MLD do Công ty Dược phẩm Orchard Therapeutics của Vương quốc Anh phát triển và sản xuất, được Cơ quan Y tế châu Âu (EMA) cấp phép lưu hành trên địa bàn 27 quốc gia thành viên Liên minh châu Âu (EU) từ đầu tháng 12-2020.

Chứng MLD là một căn bệnh di truyền rất hiếm gặp ở trẻ em, gây tích tụ các chất béo trong tế bào và đặc biệt là trong não, tủy sống và hệ thần kinh ngoại vi. Riêng ở châu Âu, trung bình có 1,1 trẻ bị MSD trên 100.000 ca sinh nở. Trẻ mắc bệnh có biểu hiện thay đổi trương lực cơ, thay đổi đột ngột về tính cách, hành vi và suy giảm nhận thức, dẫn đến thoái hóa thần kinh và tử vong trong độ từ 5-10 tuổi.

Trước đó kỷ lục loại thuốc tân dược đắt nhất thế giới ghi trong Sách Guinness thuộc về thuốc truyền tĩnh mạch Zolgensma điều trị bệnh teo cơ tủy sống (SMA) cho trẻ em dưới 2 tuổi, có giá bán mỗi liều điều trị là 2,125 triệu USD.